管线转细胞基因治疗，细胞疗法公司选外包，CGT CDMO或迎爆发期？

ningxueqin

　　随着全球细胞基因治疗(CGT)赛道的愈发火热，对相关领域 CDMO需求无疑也正越来越高。

　　历经三十余年发展，细胞基因治疗领域已经迈入黄金时期。自2017 年以后里程碑式的产品接连获批，CGT在商业化上持续取得突破性进展，销售亮眼，增长强劲。截至目前全球已有数十款细胞治疗相关产品获批。

　　商业上的成功带动研发热潮。根据麦肯锡的数据截至2020年全球有超过10%的在研管线转向CGT领域，在临床前管线中这个比例更大。

　　而这也早就引起国内企业的重视，细胞基因治疗赛道成为行业关注的焦点。

　　自2015年开始国内细胞基因治疗领域相关的临床试验数量快速增长，处于全球领先地位，仅次于美国。根据Frost & Sullivan的相关报告数据，中国的年复合增长率更是超过60%位列全球第一。

　　这其中CAR-T作为最成熟也是发展最快的细胞疗法，成为国内企业竞相角逐的赛道。2021年2款复星凯特与药明巨诺两款产品相继获批，2022年传奇生物BCMA CAR-T疗法也成功“出海。

　　第一批国产基因细胞治疗企业在“基因细胞治疗元年”收获成果，也标志着国内细胞基因治疗行业开始进入更加规模化产业化阶段，留给后来者的时间和机会窗口正在缩小。

　　这时，能够提供更高效率和成功率的CDMO也就被寄予厚望。

　　事实上全球细胞基因治疗CDMO企业数量由2016年的700家增长至2020年的1000多家，也从一个侧面反映了随着客户群体扩大对CDMO业务的需求的不断提高。细胞基因治疗CDMO也被认为有望重现生物药CDMO给生物药带去的快速增长的蓬勃景象。

　　细胞治疗CDMO的产能也是进入商业化阶段的细胞基因治疗所亟需的。由于细胞基因治疗产品生产复杂、制造周期临床阶段的产能往往无法应付商业化后几十倍增长需求量。BMS 、诺华的 CAR-T 上市产品都曾遭遇过产能问题。据L.E.K的统计数据，有超过20家制药企业及CDMO公司计划在2020-2023 年间继续扩建工厂以应对目前市场高速发展带来的巨大产能挑战。

　　对CDMO的需求还来源于基因细胞疗法自身的特性。相较于传统的小分子及大分子药物，细胞基因治疗在技术机制、工艺开发和大规模生产都具有高门槛。再加上监管机构对细胞基因治疗产品的严格进出口管制，对冷链运输条件等的苛刻要求，这些都使得相比传统制药更加依赖CDMO。

　　根据Pharma's Almanac和JP Morgan 2020年的行业调查基因细胞治疗行业的外包率达到65%以上远高于传统生物制剂的35% 。另据CRB公司针对150家基因细胞治疗企业的调研报告，仅有 23%的企业会选择完全自主制造。

　　而未来这样的机会也越来越少了。虽然目前国内头部CAR-T企业几乎都具备自建生产能力，但随着越来越多小型biotech公司涌入细胞基因治疗领域，占研发的主导地位，这也意味着未来更大的外包需求。根据Frost & Sullivan的数据超过90%的细胞基因治疗在研管线由中小公司把控。而无论是在工艺开发能力、规模还是资金实力、经验等反面这些企业通常都无力完全独立自主生产，需要与 CDMO公司合作。

　　此外由于相对成熟的开发平台、标准化的生产流程以及相对丰富的生产开发经验，CDMO企业还被认为有助于在缩短细胞基因治疗的药物上市时间，降低成本。