慢病毒载体基因疗法！蓝鸟生物Zynteglo和Skysona在美国审查期均延长3个月!

ningxueqin

　　2022年01月19日讯 /生物谷BIOON/ --蓝鸟生物（bluebird bio）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已延长了其2款慢病毒载体基因疗法生物制品许可申请（BLA）的审查期，分别为：Zynteglo（betibeglogene autotemcel，beti-cel，含βA-T87Q珠蛋白编码基因的自体CD34+细胞）治疗β地中海贫血，以及Skysona（elivaldogene autotemcel，eli-cel，Lenti-D）治疗脑肾上腺脑白质营养不良（CALD）。beti-cel和eli-cel的《处方药用户收费法（PDUFA）》目标日期分别为2022年8月19日和2022年9月16日。

　　根据蓝鸟生物发布的公告，FDA延长beti-cel和eli-cel的PDUFA目标日期，以便有时间审查该公司先前根据FDA信息请求提交的其他临床信息。该信息被认为是一项重大修订。FDA审查时间的延长与beti-cel或eli-cel的新安全事件无关。

　　2021年11月，美国FDA受理了beti-cel的BLA，同时还授予了优先审查：该药是一种潜在变革性的一次性基因疗法，用于治疗需要定期输注红细胞（RBC）的全部基因型β-地中海贫血（β-thalassemia）成人、青少年、儿童患者。β-地中海贫血是一种严重的遗传性疾病，由β-珠蛋白基因突变引起，可导致成人血红蛋白（Hb）显著降低，慢病毒生产这会导致严重贫血和终生依赖红细胞输注。

　　2021年12月，美国FDA受理了eli-cel的BLA，同时还授予了优先审查：该药是一种一次性基因疗法，用于治疗年龄在18岁以下的脑肾上腺脑白质营养不良（CALD）患者。CALD是一种罕见的神经退行性疾病，主要影响年幼儿童，可迅速导致进行性、不可逆转的神经功能丧失和死亡。