一次治疗有望终身痊愈？管窥细胞和基因疗法

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　　与目前绝大多数以蛋白质为靶点的传统化学药物及生物大分子药物不同，多数CGT 疗法直接靶向 DNA，通过改变 DNA 从源头上治疗疾病，针对部分无药可医的严重、罕见遗传疾病，在传统药物仅能治疗但不能治愈的情况下，CGT 疗法有着治愈这些疾病的潜力质粒DNA有望实现一次治疗、终身痊愈的目的。

　　2016 年，21岁大学生魏则西接受未经监管审批的免疫疗法之后去世，该事件揭开了CGT疗法发展早期国内缺乏严格ZF监管的现状，掀起了国内对于免疫疗法的反思，也促使中国ZF对 CGT 疗法的研究和临床应用实施了长达19个月的禁令。

　　在此事件之后，由国家卫健委和国家药品监督管理局牵头，国内政策端的革新全面启动。2017年底，为治疗罕见病或危及生命的疾病的药物开辟优先审查通道，相继有多种CAR-T疗法进入优先审批名单中；2019年初，国家卫健委就临床试验中生物医疗新技术应用规范征求意见，分工明确了国家卫健委及地方卫健委的职责，高风险的研究由前者批准，中低风险的研究由后者批准；2019年4月，国内就体内细胞治疗临床研究和转化应用管理办法征求意见，开启了细胞疗法被纳入到临床的严格监督及备案管理轨道上。

　　国内一系列行业监管政策及治疗标准的出台，逐步加强及完善了CGT治疗领域的行业监管工作，也对行业的发展提出了具体可行的技术性要求，这与全球CGT治疗监管的大趋势相一致，推动了国内CGT行业的发展。