乘风破浪的基因治疗产品，商业化所面临的挑战

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　　基因治疗工艺专家高建超认为，质量稳定、安全可控、疗效确切的细胞和基因治疗产品尚无法满足患者对新治疗手段的临床需求，是我国现阶段细胞和基因治疗产业发展的主要矛盾，主要表现在产业快速发展对监管体系的建设和完善提出更高要求，临床转化研究的规范性和科学性有待提高，上中下游的供应链发展不够成熟等方面。

　　已上市的基因疗法费用之所以如此高昂，是由于病毒载体工艺及大规模GMP生产的难度极高、工艺复杂、产能短缺和制备周期极长，未来十年内AAV工艺和大规模生产方面的挑战亟待突破。

　　进行符合GMP标准的生产是基因治疗药物研发的关键步骤，且随着候选产品的研发与推进，申报IND、临床试验和商业化生产对于GMP产能的需求逐步提高。近年来，由于基因治疗新药研发投入的快速增加，全球范围内的病毒载体GMP产能接近瓶颈，具备大规模、高灵活性的GMP生产平台已成为基因治疗CDMO企业的重要竞争优势。高标准GMP生产平台的建成涉及定制化载体构建、先进生产工艺开发、基因药物质量管理体系搭建、供应链整合等多个领域，不仅需要大额资金投入，还要求基因治疗CDMO企业对于上下游生产工艺与质量控制、法规监管体系、GMP平台建设及验证具备深刻理解，强调企业的技术实力和项目执行经验。对于行业新进入者而言，由于缺乏综合积累，将面临较高的GMP体系壁垒。