CAR-T疗法拟纳入突破性治疗药物名单

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　　值得一提的是，LCAR-B38M（JNJ-4528）是由传奇生物开发的一款靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T疗法。该产品已于2019年12月获得了美国FDA授予的突破性疗法认定，用于治疗经治多发性骨髓瘤（MM）患者。

　　美国FDA是全球最先开展突破性疗法认定的官方药品监管机构。根据FDA规定，满足以下两个条件可认定为突破性治疗药物：一是适应证为危及生命的或严重的疾病，二是有证据显示在某一重要临床终点上明显优于现有药物。

　　中国药科大学国际医药商学院副院长丁锦希表示，由于美国新药特殊审评制度建立较早，相对更为成熟，中国的突破性疗法认定模式也借鉴自美国FDA的规定。

　　药物申报CAR-T相比于其他传统的快速开发项目，FDA认定突破性疗法审批需要更多有效性证据，但作为回报，申请者在临床开发阶段会获得FDA更多实质性的参与和支持。

　　也就是说，一旦被认定为突破性疗法，在研药物将获得来自FDA的深入指导(高效药物开发项目)、一种加快FDA开发和审查的组织承诺，以及基于支持性临床数据获得滚动方式提交新药申请和上市申请优先审查的潜在资格。

　　这种模式得到了国家药监局的借鉴。在我国药监局下发的文件中，目前明确申请人可以在1期、2期临床试验阶段，通常不晚于3期临床试验开展前申请适用突破性治疗药物程序。药审中心对纳入突破性治疗药物程序的药物优先配置资源进行沟通交流，加强指导并促进药物研发。申请人做好准备工作后提出与药审中心进行沟通交流的申请。

　　药物临床试验期间的沟通交流包括首次沟通交流、因重大安全性问题/重大技术问题而召开的会议、药物临床试验关键阶段会议以及一般性技术问题咨询等，药审中心予以优先处理。也就是说，从Ⅰ期临床试验阶段开始，就将得到NMPA高效、强有力的指导，而且在提交药品上市申请时，可纳入优先审评审批程序。

　　不过丁锦希同时也认为，即使与美国的技术标准日趋一致，但在数量上，我国的药监机构和FDA的差距也很明显。在相关的文件正式下发近一年之后，国内才有首个品种通过认定，而拟申报的品种也仅仅只有两个。